מהו Brineura - Cerliponase Alfa ולמה הוא משמש?
Brineura היא תרופה לטיפול בליפופוסיצינוזיס קרואידי עצבי מסוג 2 (CLN2), מצב תורשתי בילדים המוביל לנזק מוחי פרוגרסיבי.
מכיוון שמספר החולים עם CLN2 נמוך, המחלה נחשבת ל"נדירה ", וברינורה הוגדרה כ"תרופה יתומה" (תרופה המשמשת במחלות נדירות) ב -13 במרץ 2013.
Brineura מכיל את החומר הפעיל cerliponase alfa.
כיצד משתמשים ב- Brineura - Cerliponase Alfa?
ברינאורה מוזרקת ישירות למוח. לפני האינפוזיה הראשונית, המטופל יצטרך לעבור ניתוח להשתלת מכשיר, העובר מבחוץ של הגולגולת דרך חלל הנוזל למוח, שם שחרור התרופה.
החליטות ניתנות אחת לשבועיים על ידי רופא מנוסה בהעברת תרופות למוח. כדי להפחית את הסיכון לתגובות אינפוזיה, ניתן לתת למטופלים תרופות אחרות לפני או במהלך הטיפול ב- Brineura או שהאינפוזיה עשויה להאט.הטיפול יכול להימשך כל עוד החולה מרוויח.
Brineura ניתן להשיג רק במרשם.למידע נוסף, עיינו בעלון החבילה.
כיצד פועל Brineura - Cerliponase Alfa?
לחולי CLN2 אין אנזים הדרוש להתפתחות תקינה של המוח הנקרא tripeptidyl peptidase 1 (TPP1). החומר הפעיל ב- Brineura, cerliponase alfa, הוא עותק של TPP1 ומשמש להחלפת האנזים החסר.
התרופה מוזרקת ישירות למוח כדי לעקוף את מחסום הדם-מוח, מחסום מגן המפריד בין זרם הדם למוח ומונע מחומרים כגון תרופות להיכנס לרקמת המוח.
איזו תועלת הראתה Brineura - Cerliponase Alfa במהלך המחקרים?
במחקרים מוקדמים הוכח כי Brineura מפחית את קצב ההתקדמות של המחלה נמדד על פי סולם דירוג סטנדרטי.
במחקר שנערך על 23 ילדים (גיל ממוצע 4 שנים) שטופלו ב- Brineura במשך כמעט שנה, 20 מהם (87%) לא חוו אובדן של 2 נקודות במיומנויות מוטוריות ושפה שנצפו היסטורית בחולים שאינם מקבלים טיפול.
ההערכה בוצעה על ידי רופאים שהקצו למטופלים ציונים נפרדים עבור מיומנויות מוטוריות ושפה (כאשר 0 הוא חמור יותר ו -3 הוא תקין). הציון הסופי של מטופל היה סכום שני הציונים.
במחקר המשך, היתרונות של Brineura נמשכו עוד שנה; התוצאות הראו כי ניתן להאט את המחלה ברוב החולים. מחקר זה עדיין נמשך.
מהם הסיכונים הכרוכים ב- Brineura - Cerliponase Alfa?
תופעות הלוואי השכיחות ביותר של Brineura (שעשויות להשפיע על יותר מ -1 מתוך 5 אנשים) הן חום, רמות נמוכות של חלבון ב- CSF (נוזל מהמוח ומחוט השדרה), א.ק.ג לא תקין (בדיקת פעילות לב)., הקאות. , דלקות בדרכי הנשימה העליונות (דלקות אף וגרון) ותגובות רגישות (אלרגיות). לרשימה המלאה של תופעות הלוואי שדווחו על Brineura, עיינו בעלון האריזה.
אסור להשתמש ב- Brineura בחולים שחוו תגובות רגישות-יתר (אלרגיות) מסכנות חיים עם Brineura ותסמיניהם חזרו כאשר ניתנה התרופה שוב. זה גם לא צריך להינתן למטופלים שעברו השתלת שאן לניקוז עודפי נוזלים מהמוח. לבסוף, אין לתת Brineura לחולים אם יש בעיות במכשיר, כגון דליפה או זיהום.
מדוע אושרה Brineura - Cerliponase Alfa?
נתונים זמינים מראים כי Brineura תורם להאטת אובדן כישורי המוטוריקה והשפה בחולים עם CLN2, מחלה שאין לה טיפולים אחרים.
מבחינת האבטחה, לא עולות מהנתונים בעיות בלתי מקובלות. ועדת הסוכנות לתרופות לשימוש אדם (CHMP) הגיעה אפוא למסקנה כי יתרונותיה של ברינורה גדולים מהסיכונים שלה והמליצה לאשר אותה לשימוש באיחוד האירופי.
ברינורה קיבלה אישור ב"נסיבות יוצאות דופן "מכיוון שלא ניתן היה לקבל מידע מלא על ברינורה בשל נדירות המחלה. מדי שנה סוכנות התרופות האירופית תבדוק את המידע החדש הקיים וסיכום זה יעודכן בהתאם.
איזה מידע עדיין מחכה לברינאורה?
מאחר שברינאורה אושרה בנסיבות יוצאות דופן, החברה המשווקת תספק נתונים נוספים ממחקרים על בטיחות התרופה, לרבות הסיכון לתגובות אלרגיות בעת שימוש ארוך טווח, ועל יעילותה לטווח הארוך בהאטה או עצירה. החמרה במיומנויות מוטוריות ושפה. המחקרים יכללו ילדים מתחת לגיל שנתיים, שעבורם אין נתונים לגביהם.
אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ויעיל ב- Brineura - Cerliponase Alfa?
החברה המשווקת את Brineura תבטיח כי לכל אנשי המקצוע הרפואיים שצפויים להשתמש בתרופה מסופקים חומר חינוכי כיצד להשתמש בה וכיצד למנוע בעיות הקשורות למכשיר, כגון זיהום או חסימה.
ההמלצות ואמצעי הזהירות שיש להקפיד על ידי אנשי מקצוע ומטופלים על מנת להשתמש ב- Brineura בצורה בטוחה ויעילה דווחו גם בסיכום מאפייני המוצר ובעלון החבילה.
מידע נוסף על Brineura - Cerliponase Alfa
לגרסה המלאה של EPAR של Brineura, עיין באתר הסוכנות: ema.europa.eu/Find תרופות / תרופות לאדם / דוחות הערכה ציבוריים באירופה. למידע נוסף אודות הטיפול ב- Brineura, קרא את עלון החבילה (המצורף ל- EPAR) או פנה לרופא או לרוקח.
סיכום חוות הדעת של הוועדה לתרופות מיותמות עבור Brineura זמין באתר האינטרנט של הסוכנות: ema.europa.eu/ מצא תרופות / תרופות לאנושות / ייעוד למחלות נדירות.
המידע על Brineura - Cerliponase Alfa המתפרסם בדף זה עשוי להיות מיושן או אינו מלא. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.
