קולבאם - חומצה כולית

מהו קולבאם - חומצה כולית ולמה היא משמשת?

קולבאם היא תרופה המכילה חומצה כולית כמרכיב פעיל.חומצה כולית היא 'חומצת מרה ראשונית', מרכיב עיקרי של מרה (נוזל המיוצר על ידי הכבד המסייע בעיכול השומנים).

קולבאם מורשה לטיפול לכל החיים במבוגרים וילדים בגיל חודש אחד לפחות שאינם מסוגלים לייצר כמויות מספיקות של חומצות מרה עיקריות, כגון חומצה כולית, עקב הפרעות גנטיות ספציפיות וכתוצאה מכך היעדר אנזימי כבד הבאים: סטרול. 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase או כולסטרול 7Î ± -hydroxylase.

כאשר חסרות חומצות מרה ראשיות, הגוף מייצר חומצות מרה חריגות העלולות לפגוע בכבד, עם סיכון לאי ספיקת כבד מסכנת חיים. הפרעות אלו ידועות בשם "פגמים מולדים בסינתזת חומצת המרה העיקרית".

מכיוון שמספר החולים עם פגמים מולדים של סינתזת חומצת המרה הראשונית נמוך, המצב נחשב ל"נדיר ", וקולבאם הוגדרה כ"תרופה יתומה" (תרופה המשמשת למחלות נדירות) ב -28 באוקטובר 2009.

כיצד משתמשים בקולבאם?

ניתן להשיג את קולבאם רק במרשם רופא ויש להתחיל ולפקח על ידי רופא המתמחה במחלות המטופלות בקולבם.

Kolbam זמין בכמוסות (50mg ו- 250mg). המינון היומי נקבע ומתאים במהלך הטיפול בהתבסס על הדם (דם) ורמות השתן של חומצות מרה ותפקוד הכבד של כל מטופל. המינון היומי המרבי לא יעלה על 15 מ"ג לק"ג משקל גוף.

יש ליטול את קולבאם בערך באותה שעה בכל יום, יחד עם ארוחה. במקרה של ילדים צעירים שאינם מצליחים לבלוע את הכמוסות, ניתן לערבב את התוכן עם פורמולה של תינוקות, חלב אם מוצהר, פירה או מחית פירות.

למידע נוסף, עיינו בעלון החבילה.

כיצד פועל Kolbam - חומצה כולית?

חומצה כולית היא אחת מחומצות המרה העיקריות המיוצרות על ידי הכבד. חומצה כולית הכלולה בקולבאם מחליפה את החומצה הכולית החסרה בגוף המטופל. בדרך זו, הוא מסייע בהפחתת ייצור חומצות המרה הלא תקינות ומקדם את הפעילות התקינה של מרה במערכת העיכול, ומקל על תסמיני ההפרעה.

איזו תועלת הראה Kolbam - חומצה כולית במהלך המחקרים?

קולבאם נחקר במחקר מרכזי אחד שכלל 52 חולים עם פגמים מולדים של סינתזת חומצת מרה ראשונית, כולל 7 חולים עם חוסר בסטרול 27-הידרוקסילאז, 2-מתילציל-קו-אקס או כולסטרול 7Î ± -הידרוקסילאז. פרמטרי יעילות עיקריים היו שינויים במרה. רמות חומצה ותפקוד הכבד לפני ואחרי הטיפול ב- Kolbam הוכח כי Kolbam מפחיתה את כמות חומצות המרה הלא תקינות ומשפרת את תפקודי הכבד באוכלוסייה הכללית של חולים עם מומים מולדים. סינתזה של חומצת מרה ראשונית, ונצפתה מגמת שיפור בקרב כל מחסור באנזים בודד, והתוצאות הללו היו תואמות את הציפיות הקליניות והנתונים מהספרות הרפואית.

מהו הסיכון הקשור ל- Kolbam - חומצה כולית?

תופעות הלוואי של קולבאם הן בדרך כלל קלות עד בינוניות בחומרתן וחולפות בטבע. תופעות הלוואי השכיחות ביותר (שעשויות לפגוע בעד אחד מכל עשרה אנשים) הן נוירופתיה היקפית (פגיעה עצבית בידיים וברגליים), שלשולים, בחילות, ריפלוקס חומצי (ריפלוקס של חומצת קיבה לפה), ושט (דלקת בדלקת פה). ושט), צהבת (הצהבה של העור והעיניים), בעיות עור (נגעים) וחולשה.

אסור להשתמש ב- Kolbam בשילוב עם phenobarbital (תרופה לטיפול באפילפסיה).

לרשימה המלאה של תופעות הלוואי והמגבלות, עיינו בעלון.

מדוע קולבאם - חומצה כולית אושרה?

ועדת הסוכנות לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) החליטה כי היתרונות של קולבאם גדולים מהסיכונים שלה והמליצה לאשר אותה לשימוש באיחוד האירופי. CHMP הגיע למסקנה שלקולבם יש השפעות מועילות בחולים. אנזימים: sterol 27-hydroxylase, 2-methylacyl-CoA racemase ו- cholesterol 7Î ± -hydroxylase לגבי הבטיחות, ההשפעות הבלתי רצויות לא נראו חמורות והפיכות.

קולבאם הוסמך ב"נסיבות חריגות "מכיוון שלא ניתן היה לקבל מידע מלא על קולבם בשל נדירות המחלה. מדי שנה סוכנות התרופות האירופית תבדוק את המידע החדש הקיים וסיכום זה יעודכן בהתאם.

לאיזה מידע עדיין מחכה קולבאם - חומצה כולית?

מכיוון שקולבאם קיבלה אישור בנסיבות יוצאות דופן, החברה המשווקת את כלבאם תעקוב אחר יתרונות התרופה ובטיחותה כנגד רישום מטופלים ותספק עדכונים שנתיים.

אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ויעיל ב- Kolbam - חומצה כולית?

תוכנת ניהול סיכונים פותחה על מנת להבטיח שימוש בכלבאם בצורה בטוחה ככל האפשר. בהתבסס על תכנית זו, נוספו מידע בטיחותי לסיכום מאפייני המוצר ולעלון החבילה של קולבאם, כולל אמצעי הזהירות המתאימים שיש להקפיד עליהם על ידי אנשי מקצוע ומטופלים.

בנוסף, החברה המשווקת קולבם תספק חומר חינוכי המכיל מידע על שימוש נכון ובטוח בתרופה לכל הרופאים שצפויים לרשום אותה.