מהו סוליריס?
Soliris הוא תרכיז המורכב לתמיסת עירוי. מכיל את המרכיב הפעיל eculizumab.
למה משמש Soliris?
Soliris מיועדת לטיפול בחולים עם המוגלובינוריה לילית פרוקסימית (PNH), מחלה גנטית נדירה ומסכנת חיים הגורמת לליזציה (הרס) של תאי דם אדומים מהר מדי. התוצאות הן אנמיה (ירידה במספר כדוריות הדם האדומות), פקקת (היווצרות קרישי דם בכלי הדם) ושתן כהה.
מכיוון שמספר החולים עם PNH נמוך, המחלה נחשבת ל"נדירה ", וסוליריס הוגדרה כ"תרופה יתומה" (תרופה המשמשת למחלות נדירות) ב -17 באוקטובר 2003.
את התרופה ניתן להשיג רק במרשם רופא.
כיצד משתמשים בסוליריס?
יש לנהל את סוליריס על ידי רופא, כגון רופא או אחות, בהשגחת רופא המנוסה בטיפול בחולים עם הפרעות דם.
הטיפול ב- Soliris כולל עירוי (טפטוף לווריד) של 600 מ"ג של המוצר למשך 25-45 דקות פעם בשבוע, ולאחר מכן מינון של 900 מ"ג במהלך השבוע החמישי. לאחר מכן יש לשמור על המינון על 900 מ"ג, הניתן בערך כל שבועיים. לפחות שבועיים לפני תחילת הטיפול בסוליריס, יש לחסן את כל החולים נגד דלקת קרום המוח הנגרמת על ידי החיידק. Neisseria meningitidis ויש לחסן מחדש בהתאם להנחיות הנוכחיות.
לחולים המקבלים Soliris יש לקבל כרטיס מיוחד המסביר את הסימפטומים של סוגים מסוימים של זיהומים, עם האזהרה לפנות לטיפול רפואי מיידי אם מתרחשים תסמינים כאלה.
כיצד פועל סוליריס?
החומר הפעיל בסוליריס, אקוליזומאב, הוא נוגדן חד שבטי. נוגדן חד שבט הוא נוגדן (סוג של חלבון) שנועד לזהות ולחבר למבנה ספציפי (האנטיגן) בגוף. Eculizumab תוכנן לקשור להשלמת חלבון C5, חלק ממערכת ההגנה של הגוף הנקרא "משלים". ב- PNH, לחולים יש פגם בחלבון CD59 המצוי על פני כדוריות הדם האדומות, אשר בדרך כלל מונע מהשלמה לתקוף את התאים . כתוצאה מפגם זה, השלמה הורסת כדוריות דם אדומות. על ידי חסימת חלבון C5 המשלים, eculizumab מונע מהשלמה לתקוף תאים, מפחית תמוגה של תאים ומקל על תסמיני המחלה.
כיצד נחקרה סוליריס?
ההשפעות של סוליריס נבדקו לראשונה במודלים ניסיוניים לפני שנחקרו בבני אדם.
סוליריס נחקר במחקר מרכזי אחד שכלל 88 מבוגרים עם PNH אשר קיבלו לפחות ארבעה עירויי אנמיה בשנה הקודמת. סוליריס הושווה לפלסבו (טיפול דמה). מדדי האפקטיביות העיקריים היו מספר החולים. רמות המוגלובין (חלבון המצוי בכדוריות הדם האדומות) נותרו מעל לרמת היעד האינדיבידואלית ומספר עירויי תאי הדם האדומים הנדרשים במהלך 26 השבועות הראשונים לטיפול.
איזו תועלת הראתה סוליריס במהלך המחקרים?
סוליריס הייתה יעילה יותר מאשר פלסבו בשיפור תסמיני PNH. במחקר הראשי, ל -49% מהחולים (21 מתוך 43) שטופלו בסוליריס היו רמות המוגלובין יציבות ובממוצע לא נזקקו לעירויים. לשם השוואה, אף אחד מ -44 לחולים שלקחו פלצבו היו רמות המוגלובין יציבות והם נזקקו בממוצע לעירויים.
מהו הסיכון הכרוך בסוליריס?
תופעת הלוואי השכיחה ביותר עם Soliris (מופיעה אצל יותר מ -1 מתוך 10 חולים) היא כאב ראש. לרשימה המלאה של תופעות הלוואי שדווחו עם Soliris, עיינו בעלון.
אסור להשתמש ב- Soliris באנשים שעלולים להיות רגישים (אלרגיים) לאקוליזומאב, לחלבוני עכברים או לכל אחד מהחומרים האחרים, או שיש להם או שיש חשד שהם ירשו ליקויי השלמה. בשל הסיכון המוגבר לדלקת קרום המוח, אין לתת סוליריס לאנשים הנגועים Neisseria meningitidis או שלא חוסנו נגד חיידק זה.
מדוע אושרה סוליריס?
הוועדה לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) החליטה כי היתרונות של Soliris גדולים מהסיכונים שלה לטיפול בחולים עם המוגלובינוריה לילית פרוקסימית (PNH), אך ציינה כי הראיות לטובת Soliris מוגבלות לאנשים אשר סובלים עבר בעבר עירויי דם. הוועדה המליצה על מתן אישור שיווק לסוליריס.
אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ב- Soliris?
חברת Soliris תסכים על פרטי מערכת בכל מדינה חברתית המבטיחה הפצת התרופה רק לאחר אימות שהחולה מחוסן כראוי. הוא גם יספק למרשמים ולמטופלים מידע אודות בטיחות התרופה ויוודא כי מרשמים משתמשים בו בבטחה.
מידע נוסף על Soliris
ב- 20 ביוני 2007 העניקה הנציבות האירופית לאלקיון אירופה SAS "אישור שיווק" לסוליריס, תקף בכל האיחוד האירופי.
לסיכום חוות הדעת של הוועדה לתרופות מיותמות לסוליריס לחצו כאן.
לגרסה המלאה של Soliris EPAR לחץ כאן.
עדכון אחרון של סיכום זה: 04-2009
המידע על Soliris - eculizumab שפורסם בדף זה עשוי להיות מיושן או לא שלם. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.
