Cerdelga - eliglustat

מהו Cerdelga - eliglustat ולמה הוא משמש?

Cerdelga היא תרופה המיועדת לטיפול ארוך טווח בחולים מבוגרים עם מחלת גושה מסוג 1. מחלת גושה היא הפרעה תורשתית נדירה שבה נצפתה מחסור באנזים הנקרא glucocerebrosidase (המכונה גם חומצת בטא-גלוקוזידאז). תנאים נורמליים מטבוליזם של שומן הנקרא גלוקוזילצרמיד (או גלוקוצרוזרוסייד). בהיעדר האנזים, שומן מופקד בגוף, בדרך כלל בכבד, בטחול ובעצמות. התסמינים האופייניים למחלה: אנמיה (מספר נמוך של כדוריות דם אדומות), עייפות, נטייה לחבורות ולדימום, הגדלת הטחול והכבד, כאבי עצמות ושברים. Cerdelga משמש בחולים עם מחלת גושה מסוג 1, שהיא הצורה המשפיעה בדרך כלל על הכבד, הטחול והעצמות. הוא משמש באנשים שמטבולים אותו במטבוליזם בקצב נורמלי (כלומר במרכזי מטבוליזם 'בינוניים' או 'נרחבים') או בקצב איטי יותר ('מטבוליזם איטי'). מכיוון שמספר החולים במחלת גושה נמוך, המחלה נחשבת ל"נדירה ", וסרדלגה הוגדרה כ"תרופה יתומה" (תרופה המשמשת למחלות נדירות) ב -4 בדצמבר 2007. סרדלגה מכילה את החומר הפעיל eliglustat.

כיצד משתמשים ב- Cerdelga - eliglustat?

Cerdelga זמין בצורת כמוסה (84 מ"ג) ליטול דרך הפה. ניתן להשיג את התרופה רק במרשם רופא ויש להתחיל ולפקח על ידי רופא המנוסה בניהול מחלת גושה. לפני תחילת הטיפול ב- Cerdelga יש לבצע בדיקה לקביעת מהירות חילוף החומרים של התרופה בגופם של המטופלים (כלומר לקבוע אם הם מטבוליזים ירודים, בינוניים או נרחבים). אין לתת את התרופה למטופלים המטבילים אותה. בקצב גבוה מאוד (מה שנקרא "מטבוליזים מהירים במיוחד") או לאנשים שיכולת חילוף החומרים של התרופה אינה ידועה או שקצב חילוף החומרים לא נקבע בהם בבדיקה ספציפית. המינון המומלץ של סרדלגה הוא כמוסה אחת פעמיים ביום בחולים עם "פעילות מטבולית בטווח הנורמלי" (מטבוליזם בינוני או נרחב). בחולים שגופם מוריד את התרופה לאט (מטבוליזם גרוע), המינון המומלץ הוא כמוסה אחת פעם ביום. למידע נוסף, עיינו בעלון החבילה.

כיצד פועל Cerdelga - eliglustat?

החומר הפעיל בצרדלגה, eliglustat, פועל על ידי חסימת פעולת האנזים המעורב בייצור גלוקוזילצרמיד. מכיוון שהצטברות חומר שומני זה באיברים כגון הטחול, הכבד והעצמות אחראית לתסמינים של מחלת גושה מסוג 1. , הפחתת ייצורו מסייעת להגביל את הצטברותו באיברים אלה, אשר על כן מתפקדים טוב יותר.

מה התועלת שהראתה Cerdelga - eliglustat במהלך הלימודים?

Cerdelga הוכח כיעיל בטיפול במחלת גושה בשני מחקרים עיקריים. במחקר הראשון, שבדק בעיקר את הפחתת גודל הטחול, השתתפו 40 חולים שטרם טופלו במחלת גושה מסוג 1. שטופלו ב- eliglustat השתתפו. ירידה ממוצעת בגודל הטחול של 28% בהשוואה לעלייה של 2% שנראתה בחולים שטופלו בפלסבו (טיפול דמה) תשעה חודשים לאחר הטיפול. חולים שטופלו ב- Cerdelga הראו שיפור גם בסימנים אחרים למחלה, כולל הפחתת גודל הכבד ועלייה ברמות ההמוגלובין (החלבון בכדוריות הדם האדומות המוביל חמצן בגוף). יעילותו של סרדלגה הודגמה גם במחקר אחר שכלל 160 חולים עם מחלת גושה מסוג 1 אשר טופלו בעבר בטיפול חלופי באנזים, ותסמיני המחלה שלהם היו תחת חלק מהחולים טופלו ב- Cerdelga, בעוד שאחרים טופלו בטיפול בתחליפי אנזים. מחקר זה מצא כי לאחר שנה של טיפול, המחלה נותרה יציבה אצל 85% מהנבדקים שטופלו ב- Cerdelga לעומת 94% מהחולים שהמשיכו טיפול תחליפי אנזים.

מהו הסיכון הכרוך ב- Cerdelga - eliglustat?

תופעת הלוואי השכיחה ביותר של סרדלגה (שעשויה לפגוע ביותר מ -1 מתוך 10 אנשים) היא שלשולים, אשר משפיעים על כ -6 מתוך 100 חולים. רוב תופעות הלוואי הן קלות וחולפות. לרשימה המלאה של תופעות הלוואי שזוהו עם סרדלגה, ראו חבילה עָלוֹן. אסור ליטול סרדלגה בשילוב עם תרופות מסוימות שעלולות להפריע ליכולתו של הגוף לפרק אותה, שכן התערבות זו עלולה להשפיע על רמות הדם של סרדלגה. לרשימת ההגבלות המלאה, עיינו בעלון.

מדוע אושרה סרדלגה - כשירות?

ועדת הסוכנות לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) החליטה כי היתרונות של סרדלגה גדולים מהסיכונים שלה והמליצה לאשר אותה לשימוש באיחוד האירופי. הוכח כי סרדלגה יעילה בשיפור תסמיני המחלה. רוב החולים שטרם טופלו במחלת גושה מסוג 1, כמו גם בשמירה על מחלה יציבה במרבית החולים שטופלו בעבר בטיפול החלפת אנזים. עם זאת, מיעוט מהחולים (כ -15%) שהם חולים שעברו מטיפול החלפת אנזים לצרדלגה. לא הגיב בצורה מיטבית לאחר שנה אחת של טיפול. יש לשקול אפשרויות טיפול אחרות לחולים אלה. יש לעקוב אחר התקדמות המחלות בכל החולים שעוברים מהטיפול. CHMP, ברובו מתון וחולף, המליץ ​​להמשיך ולבדוק את בטיחות התרופה לאורך זמן.

אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ויעיל ב- Cerdelga - eliglustat?

תוכנית לניהול סיכונים פותחה על מנת להבטיח שימוש ב- Cerdelga בצורה בטוחה ככל האפשר. בהתבסס על תכנית זו, נוספו מידע בטיחותי לסיכום מאפייני המוצר ולעלון החבילה עבור סרדלגה, כולל אמצעי הזהירות המתאימים שיעקבו אחר אנשי מקצוע רפואיים וחולים. בנוסף, החברה המשווקת את סרדלגה תספק לרופאים ולמטופלים חומרי לימוד על מנת להבטיח שרק אנשים הסובלים ממחלת גושה מסוג 1 יטופלו ב- Cerdelga ושאין להשתמש בתרופה בשילוב עם תרופות אחרות שעשויות לשנות באופן משמעותי את רמות הדם שלהם. כל המטופלים שנקבלו להם סרדלגה יקבלו כרטיס התראה. החברה תנהל גם רישום של מטופלים שטופלו ב- Cerdelga כדי להעריך את בטיחות התרופה לטווח הארוך. מידע נוסף ניתן למצוא בסיכום תוכנית ניהול הסיכונים.

מידע נוסף על Cerdelga - eliglustat

ב- 19 בינואר 2015, הנציבות האירופית העניקה "אישור שיווק" עבור סרדלגה, תקף ברחבי האיחוד האירופי. למידע נוסף על טיפול Cerdelga, קרא את עלון החבילה (המצורף ל- EPAR) או התייעץ עם הרופא או הרוקח. סיכום חוות הדעת של הוועדה לתרופות מיותמות לצרדלגה זמין באתר הסוכנות: ema.Europa.eu/Find תרופות / תרופות לאדם / ייעוד מחלות נדירות. עדכון אחרון לסיכום זה: 01-2015.

המידע על Cerdelga - eliglustat שפורסם בדף זה עשוי להיות מיושן או לא שלם. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.