מהו Holoclar ולמה הוא משמש?
הולוקלר הוא טיפול המכיל תאי גזע, המשמש להחלפת תאים פגומים על פני השטח (אפיתל) של הקרנית, הממברנה השקופה המרפדת את הקשתית (החלק הצבעוני של העין). הוא משמש בחולים מבוגרים עם מחסור בתא גזע בינוני עד חמור שנגרם כתוצאה מכוויות עיניים (כולל כוויות כימיות). לחולים במצב זה אין מספר מספיק של תאי גזע בגפיים, אשר בדרך כלל מתערבים בתהליך ההתחדשות של הקרנית, ומחליפים את תאי הקרנית החיצוניים שנפגעים ומזדקנים. הולוקלר היא סוג של תרופה מתקדמת הנקראת 'מוצר מהונדס רקמות', שהיא סוג של תרופה המכילה תאים שנלקחו מהלימבוס של המטופל (בפינות הקרנית) ולאחר מכן גדלים במעבדה כך שניתן יהיה להשתמש בהם לתקן את הקרנית הפגומה. מכיוון שמספר החולים עם מחסור בתאי גזע בגפיים הוא נמוך, המחלה נחשבת ל"נדירה ", והולוקלר הוגדרה כ"תרופה יתומה" (תרופה המשמשת במחלות נדירות) ב -7 בנובמבר 2008.
כיצד משתמשים ב- Holoclar?
יש להשתמש ב- Holoclar רק בבית חולים, על ידי רופא עיניים בעל הכשרה מתאימה ומוסמכת, ויש לתת אותו רק לחולים שתאי הגפיים שלהם שימשו בייצור המוצר. בשלב הראשון של הטיפול, דש קטן של רקמת גפיים בריאה (בגודל 1 ˆ "2 מ"מ) מוסר מהחולה בבית חולים ונשלח באותו היום ליצרן התרופה. לאחר מכן, תאי הרקמה גדל במעבדה והקפיא עד לאישור מועד הניתוח. תאים מופשרים משמשים לייצור הולוקלר על ידי גידולם על קרום המורכב מחלבון הנקרא פיברין. הולוקלר, המורכב מתאים ומקרום כאחד, נשלח חזרה לבית החולים, שם הוא מושתל באופן מיידי בעין המטופל במסגרת הניתוח. לאחר קצירת רקמות בגפיים, יש לטפל בחולים באנטיביוטיקה על מנת למנוע "דלקת בעיניים". לאחר הניתוח, על המטופל לעבור טיפול באנטיביוטיקה ותרופה נוגדת דלקת מתאימה. הרוקולר מיועדת לטיפול אחד בלבד. ניתן לחזור על הטיפול אם הרופא המטפל מוצא צורך בכך. למידע נוסף עיין בסיכום המאפיינים של המוצר (כלול גם ב- EPAR).
כיצד פועלת הולוקלר?
החומר הפעיל בהולוקלר הוא תאי הגפיים של המטופל, הכוללים תאים הנלקחים מפני השטח של הקרנית ותאי גזע גפיים הגדלים במעבדה. לפני השימוש ב- Holoclar יש להסיר את הרקמה הפגועה מעל פני הקרנית של העין הפגועה. לאחר השתלת העין תאי הקרנית של Holoclar מסייעים להחליף את פני הקרנית, בעוד שתאי הגזע הגפיים פועלים כמאגרים לתאים חדשים. ליצור מחדש את הקרנית
איזו תועלת הראתה הולוקלר במהלך המחקרים?
כחלק ממחקר רטרוספקטיבי עם נתונים קליניים בעבר, הוכח כי הוליקלר יעילה בחידוש משטח קרנית יציב אצל אנשים עם מחסור בתא גזע בינונית עד חמורה כתוצאה מכוויות. שנה לאחר ההשתלה ב- Holoclar, השתל נחשב מוצלח. ב -75 מתוך 104 מטופלים שנחקרו (שווה ל -72%), בהתבסס על הימצאותו של משטח קרנית יציב ללא פגמים על פני השטח וללא או עם פלישה מוגבלת של כלי דם חדשים (מחסור אופייני בתא גזע בגפיים). כמו כן נרשמה הפחתה בסימפטומים של החולים, כולל כאבים ודלקות, כמו גם שיפור בראייה.
מהו הסיכון הכרוך בהולוקלר?
תופעת הלוואי השכיחה ביותר ב- Holoclar (שעשויה לפגוע ביותר מ -1 מתוך 10 אנשים) היא בלפריטיס (דלקת בעפעף). לרשימה המלאה של תופעות הלוואי והמגבלות, עיינו בעלון.
מדוע אושרה הולוקלר?
ועדת הסוכנות לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) סברה כי הטיפול ב- Holoclar יעיל בשיקום משטחי קרנית בריאים בחולים עם מחסור בינוני עד חמור בתאי גזע בגפיים הנגרמים מכוויות וכן בשיפור הסימפטומים והראייה. הוועדה סבורה כי צורות בינוניות עד חמורות של מחסור בתאי גזע מייצגות מצבים חמורים שאם לא מטפלים בהם עלולים לגרום להפחתה חמורה או לאובדן מוחלט של הראייה. הסיכונים והמליצו לאשר אותו לשימוש באיחוד האירופי. המסקנה על איזון התועלת / סיכון של הולוקלר מבוססת על תוצאות שני מחקרים רטרוספקטיביים (שנערכו תוך שימוש בנתונים קליניים קודמים). החברה תמציא נתונים נוספים ממחקר פוטנציאלי (המתעד תוצאות במהלך המחקר). לכן ניתנה ל- Holoclar "אישור מותנה". המשמעות היא כי מידע נוסף על התרופה יהיה זמין בעתיד, אותו תדרש החברה לספק. בכל שנה תבדוק סוכנות התרופות האירופית את המידע החדש הקיים וסיכום זה. יעודכן בהתאם.
איזה מידע עדיין מחכה להולוקר?
מאחר שניתנה "אישור מותנה להולוקלר, החברה המשווקת את הולוקלר תספק נתונים נוספים על התרופה. בפרט, החברה תציג נתונים על הסיכונים והיתרונות של הולוקלר זמינים ממחקר קליני פוטנציאלי".
אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ויעיל ב- Holoclar?
תוכנית לניהול סיכונים פותחה על מנת להבטיח שימוש בהולוקלר בצורה בטוחה ככל האפשר. בהתבסס על תוכנית זו, נוספו מידע בטיחותי לסיכום מאפייני המוצר ולעלון החבילה של Holoclar, כולל אמצעי הזהירות המתאימים שיטלו עליהם אנשי מקצוע ומטופלים. בנוסף, החברה המייצרת את הולוקלר תספק לאנשי שירותי הבריאות חומרי לימוד על שימוש בטוח בתרופה, לרבות מידע על בחירת המטופל וניטורו בסוף המחקר וכן דיווח על תופעות לוואי. מועמדים לטיפול ניתן למצוא מידע נוסף בסיכום תוכנית ניהול הסיכונים
מידע נוסף על Holoclar
ב- 17 בפברואר 2015, הנציבות האירופית העניקה "אישור שיווק" להולוקלר, תקף ברחבי האיחוד האירופי. למידע נוסף על טיפול ב- Holoclar, קרא את עלון החבילה (המצורף ל- EPAR) או פנה לרופא או לרוקח. סיכום חוות הדעת של הוועדה לתרופות מיותמות להולוקלאר זמין באתר האינטרנט של הסוכנות: ema.Europa.eu/Find תרופות / תרופות לאדם / ייעוד מחלות נדירות. עדכון אחרון של סיכום זה: 2015-2020.
המידע על Holoclar שפורסם בדף זה עשוי להיות מיושן או לא שלם. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.
