מהו Vedrop?
Vedrop הוא פתרון בעל פה המכיל את החומר הפעיל טוקופרסולן.
למה משמש Vedrop?
Vedrop משמש לטיפול או למניעת מחסור בוויטמין E (רמות נמוכות של ויטמין E). התרופה משמשת לילדים ובני נוער עד גיל 18 עם כולסטזיס כרוני מולד או תורשתי, שבו המעי אינו סופג כמויות נאותות של ויטמין E. כרוסטזיס מולד או תורשתי כרוני הוא מחלה תורשתית שהמרה לא יכולה לזרום ממנה. הכבד אל המעי. מרה היא נוזל המיוצר בכבד המשמש לספיגת שומן מהמעי.
את התרופה ניתן להשיג רק במרשם רופא.
כיצד משתמשים ב- Vedrop?
טיפול ב- Vedrop צריך להיות יזום ומפוקח על ידי רופא המנוסה בניהול חולים עם כולסטזיס כרוני מולד או תורשתי.
Vedrop נלקחת דרך הפה, עם או בלי מים. המינון היומי המומלץ הוא 0.34 מ"ל לק"ג משקל גוף. יש להתאים את המינון בהתאם לרמת ויטמין E בדם הילד. ערך זה צריך להיבדק באופן קבוע.
כיצד פועל Vedrop?
ויטמין E הוא חומר טבעי, שאינו מיוצר על ידי הגוף, חייב להיות בתוספת מזון, והוא מבצע תפקידים רבים בתוך הגוף, כולל ההגנה על מערכת העצבים. מכיוון שוויטמין E מתמוסס בשומנים ולא במים, הוא נספג בגוף רק דרך המעי, יחד עם חלקיקי שומן. בחולים עם כולסטזיס, רמות נמוכות של ויטמין E עשויות לנבוע כתוצאה מספיגת שומן במעי.
המרכיב הפעיל ב- Vedrop, טוקופרסולן, מורכב מצורה של ויטמין E אשר הופך למסיס במים על ידי הצמדתו לחומר כימי הנקרא פוליאתילן גליקול. טוקופרסולן יכול להיספג מהמעי אצל ילדים המתקשים לספוג שומן וויטמין E מהתזונה. הדבר יכול להעלות את רמות ויטמין E בדם ולסייע במניעת הידרדרות נוירולוגית (הפרעות במערכת העצבים) עקב מחסור בוויטמין E.
כיצד נחקר Vedrop?
ההשפעות של Vedrop נבדקו לראשונה במודלים ניסיוניים לפני שנחקרו בבני אדם.
לתמיכה בשימוש ב- Vedrop הציגה חברת התרופות מידע מהספרות המדעית, כולל תוצאות של שלושה מחקרים שכללו 92 ילדים ומתבגרים עם כולסטזיס כרוני שקיבלו טוקופרסולן במשך כשנתיים. לכולם היה מחסור בוויטמין E, ולא הגיבו לטיפולים אחרים בוויטמין E דרך הפה. קריטריוני היעילות העיקריים התבססו על רמת ויטמין E בדם ועל מספר הנבדקים שתסמיניהם הנוירולוגיים השתפרו. או נותרו יציבים.
בתחילה הגישה החברה מידע הנוגע לשימוש ב- Vedrop גם לחולים עם סיסטיק פיברוזיס, אולם במהלך הערכת התרופה הבקשה בוטלה ביחס להפרעה זו.
איזו תועלת הראתה וודרופ במהלך המחקרים?
מחקרים הראו כי Vedrop מתקן את רמות ויטמין E בחולים עם כולסטזיס כרונית וכי הוא יכול לשפר או למנוע תסמינים נוירולוגיים, במיוחד בחולים מתחת לגיל שלוש.
מהו הסיכון הכרוך ב- Vedrop?
תופעת הלוואי השכיחה ביותר המדווחת על Vedrop (נצפתה אצל 1 עד 10 מטופלים מכל 100) היא שלשולים. לרשימה המלאה של תופעות הלוואי שדווחו על Vedrop ראו בעלון.
אין להשתמש ב- Vedrop באנשים העלולים להיות רגישים (אלרגיים) לטוקופרסולאן או לכל אחד מהמרכיבים האחרים. אין להשתמש בתרופה לפגים.
מדוע אושר Vedrop?
הוועדה לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) החליטה כי היתרונות של וודרופ גדולים מהסיכונים שלה במחסור בוויטמין E עקב חוסר ספיגה במערכת העיכול בחולים ילדים הסובלים מכולוסטזיס כרונית מולדת או כולסטזיס כרוני תורשתי, מלידה (יילודים עד גיל) ועד. גילאי 16 או 18, תלוי באזור. לפיכך המליצה הוועדה על מתן אישור השיווק של חברת וודרופ.
וודרופ הוסמכה ל"נסיבות יוצאות דופן ". המשמעות היא שמכיוון שהמחלה נדירה, לא ניתן היה לקבל מידע מלא על Vedrop. סוכנות התרופות האירופית בוחנת מדי שנה כל מידע חדש שעשוי להיות זמין ובמידת הצורך סיכום זה יעודכן.
לאיזה מידע עדיין מחכה ל- Vedrop?
החברה המייצרת את Vedrop תעבוד עם חברות תרופות אחרות כדי להעריך את ההשפעות האפשריות של propylparaben (חומר משמר הכלול ב- Vedrop) על אברי הרבייה. החברה מתכוונת גם להקים רישום של חולים עם כולסטזיס כרוני מולד או תורשתי.
מידע נוסף על Vedrop:
ב- 24 ביולי 2009 פרסמה הנציבות האירופית את Orphan Europe S.A.R.L.
"אישור שיווק" ל- Vedrop, תקף ברחבי האיחוד האירופי.
לגרסה המלאה של Vedrop EPAR לחצו כאן.
עדכון אחרון של סיכום זה: 06-2009
המידע על Vedrop - tocofersolan שפורסם בדף זה עשוי להיות מיושן או לא שלם. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.
