מהו קובאן?
קובאן היא תרופה המכילה את החומר הפעיל sapropterin dihydrochloride. הוא זמין כטבליות מסיסות בצבע צהוב בהיר (100 מ"ג).
למה משמש קובן?
Kuvan משמשת לטיפול בהיפרפנילאלנינמיה (HPA, רמות גבוהות של פנילאלנין בדם) בחולים עם הפרעות גנטיות פנילקטונוריה (PKU) או מחסור בטרהידרוביופטרין (BH4). חולים עם הפרעות אלה אינם יכולים להמיר את חומצת האמינו. פנילאלנין (המצוי בחלבוני מזון. ) לטירוזין (חומצת אמינו נוספת). זה גורם להצטברות של פנילאלנין בדם העלולה לגרום לבעיות במוח ובמערכת העצבים.
ניתן להשתמש ב- Kuvan למבוגרים ולילדים. Kuvan מיועד לשימוש בילדים עם HPA עקב PKU שהם בני ארבע שנים לפחות. התרופה לא נחקרה בילדים עם HPA עקב PKU מתחת לגיל ארבע. ניתן להשתמש ב- Kuvan לילדים בכל הגילאים עם HPA עקב מחסור ב- BH4.
יש להמשיך את הטיפול ב- Kuvan רק בחולים המגיבים כראוי לתרופה.
מכיוון שמספר החולים עם HPA נמוך, המחלה נחשבת ל"נדירה "וקובאן הוגדרה כ"תרופה יתומה" (תרופה המשמשת למחלות נדירות) ב -8 ביוני 2004.
את התרופה ניתן להשיג רק במרשם רופא.
כיצד משתמשים ב- Kuvan?
טיפול בקובאן צריך להיות יזום ומפוקח על ידי רופא המנוסה בטיפול בחוסר PKU ו- BH4. יש לעקוב אחר כמות הפנילאלנין והחלבון בתזונת המטופל על מנת להבטיח שליטה ברמות פנילאלנין בדם ובאיזון התזונתי. Kuvan מיועד לשימוש לטווח ארוך.
מינון Kuvan תלוי במשקל המטופל. חולים עם PKU צריכים להתחיל עם 10 מ"ג לק"ג משקל גוף פעם ביום, וחולי BH4 צריכים להתחיל עם 2 - 5 מ"ג / ק"ג פעם ביום. לאחר שבוע ניתן להתאים את המינון עד 20 מ"ג לק"ג פעם ביום אם המטופל לא הגיב לטיפול. תגובה משביעת רצון s "פירושה הפחתה ברמות פנילאלנין בדם ב -30% לפחות או לרמה שנקבעה על ידי הרופא. אם תגובה זו מתקבלת לאחר חודש, החולה מסווג כ"מגיב" ויכול להמשיך לקחת קובאן.
קובאן נלקחת יחד עם ארוחה באותה שעה בכל יום, רצוי בבוקר. הטבליות מתמוססות בכוס מים לפני שהחולה שותה את התמיסה. עבור חלק מהחולים עם מחסור ב- BH4, לפעמים יש לחלק את המינון לשתיים או שלוש מנות במהלך היום כדי להשיג את האפקט הטוב ביותר. יש להשתמש בקובאן בזהירות בחולים מעל גיל 65 ובחולים עם בעיות בכבד או בכליות.
כיצד עובד קובאן?
הרמות הגבוהות של פנילאלנין בדם נובעות מבעיה בהמרה של פנילאלנין לטירוזין על ידי האנזים "פנילאלנין הידרוקסילאז". לחולים עם PKU יש גרסה לקויה של האנזים ולחולים עם מחסור ב- BH4 יש רמות נמוכות של BH4. "קופקטור" המשמש את האנזים לתפקוד תקין. המרכיב הפעיל של קובאן, ספרופטרין דיהידרוכלוריד, הוא עותק סינתטי של BH4. ב- PKU הוא פועל על ידי שיפור הפעילות של האנזים הפגום, ובמחסור ב- BH4 הוא מחליף את הקופקטור זה מסייע בשיקום יכולתו של האנזים להמיר פנילאלנין לטירוזין, הפחתת רמות פנילאלנין בדם.
כיצד נחקר קובאן?
ההשפעות של קובאן נבדקו לראשונה במודלים ניסיוניים לפני שנחקרו בבני אדם.
לטיפול בחולי PKU, Kuvan נחקר בשני מחקרים עיקריים שהשוו בין Kuvan לבין פלסבו. כל החולים שהשתתפו במחקרים הראו תגובה לקורס הראשון של שמונה ימים של קובאן, אך בילו תקופה של שבוע לפחות ללא התרופה לפני תחילת הלימודים.
המחקר הראשון כלל 89 חולים בני שמונה שנים ומעלה שלא הקפידו על תזונה קפדנית. המדד העיקרי ליעילות היה ירידה ברמות פנילאלנין בדם במשך שישה שבועות.
המחקר השני כלל 46 ילדים בגילאי ארבע עד 12 שדיאטה עם רמה מבוקרת של פנילאלנין. מהשבוע השלישי לטיפול, התזונה הותאמה מדי שבועיים על בסיס רמות פנילאלנין בדם. המדד העיקרי ליעילות היה השינוי בכמות הפנילאלנין שהילדים יכלו לעבור דרך האוכל תוך שמירה על פנילאלנין בדם ברמות הרצויות.המחקר נמשך 10 שבועות.
לטיפול בחולים עם מחסור ב- BH4 הציגה החברה את תוצאותיהם של שלושה מחקרים הקיימים בספרות שפורסמה בנושא ספרופטרין דיהידרוכלוריד. אחד ממחקרים אלה כלל 16 חולים שטופלו במשך 15.5 חודשים בממוצע.
איזו תועלת הראה קובאן במהלך המחקרים?
לטיפול ב- PKU, Kuvan היה יעיל יותר מאשר פלסבו. במחקר הראשון, רמות פנילאלנין בדם היו סביב 867 "מיקרומול לליטר" בתחילת המחקר. רמות תקינות הן סביב 60 מיקרומול לליטר אצל אנשים ללא PKU. לאחר שישה שבועות, רמות פנילאלנין ירדו. של 236 מיקרומול לליטר. בחולים הנוטלים קובאן וגדלו ב -3 מיקרומול לליטר בחולים הנוטלים פלסבו. במחקר השני, ילדים הנוטלים קובאן יכולים לקחת בממוצע 17.5 מ"ג יותר פנילאלנין דרך התזונה שלהם. לקילו משקל גוף בכל יום לאחר 10 שבועות, בהשוואה ל -3.3 מ"ג יותר לילדים הנוטלים פלסבו.
במחקרים על חולים עם מחסור ב- BH4, החולים הראו שיפור ברמות פנילאלנין בדם ובסמני מחלות אחרים בעת נטילת sapropterin dihydrochloride.
מהו הסיכון הכרוך בקובאן?
תופעות הלוואי השכיחות ביותר של Kuvan (הנראות ביותר מ -1 מתוך 10 חולים) הן כאבי ראש ונזלת (נזלת). לרשימה המלאה של תופעות הלוואי שדווחו על Kuvan, עיינו בעלון.
אסור להשתמש ב- Kuvan לאנשים שעלולים להיות רגישים (אלרגיים) לספרופטרין דיהידרוכלוריד או לאחד החומרים האחרים.
מדוע אושר קובאן?
הוועדה לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) החליטה כי היתרונות של קובאן גדולים מהסיכונים שלה לטיפול ב- HPA בחולים מבוגרים וילדים עם מחסור ב- PKU ו- BH4 שהגיבו לטיפול זה. הוועדה המליצה על מתן שיווק אישור ל- Kuvan.
מידע נוסף על קובאן:
ב- 2 בדצמבר 2008 העניקה הנציבות האירופית ל- Merck KGaA "אישור שיווק" לקובאן, תקף בכל האיחוד האירופי.
לסיכום חוות הדעת של הוועדה לתרופות יתומות לקובן, לחץ כאן.
לגרסה המלאה של EPAR של Kuvan, לחץ כאן.
עדכון אחרון של סיכום זה: 10-2008.
המידע על Kuvan - sapropterin dihydrochloride שפורסם בדף זה עשוי להיות מיושן או לא שלם. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.
