פבוראן - נתרן פנילבוטיראט

מהו Pheburane - נתרן פנילבוטיראט ולמה הוא משמש?

Pheburane היא תרופה המכילה את החומר הפעיל נתרן פנילבוטיראט. הוא משמש לטיפול בחולים עם הפרעות הקשורות למחזור האוריאה.חולים אלה אינם מסוגלים לחסל שאריות חנקן מהגוף מכיוון שהם חסרים כמה אנזימים הנמצאים בדרך כלל בכבד. בגוף, שאריות חנקן נמצאות בצורה של אמוניה שהיא רעילה כאשר היא מצטברת, במיוחד למוח. Pheburane משמש בחולים החסרים אחד או יותר מהאנזימים הבאים: carbamyl phosphate synthetase, ornithine transcarbamylase or argininosuccinate synthetase. ניתן להשתמש בו בחולים עם צורות המחלה הבאות:

• מחלת "התחלה מוקדמת" בחולים המראים מחסור מוחלט באחד או יותר מהאנזימים הללו במהלך חודשי החיים הראשונים;
• מחלה מאוחרת בחולים המראים חוסר חלקי של אחד או יותר מהאנזימים הללו לאחר גיל חודש וסבלו מרמות גבוהות של אמוניה שהשפיעו על פעילות המוח.

Pheburane היא תרופה היברידית. המשמעות היא שזה דומה ל'תרופה הפניה 'המכילה את אותו חומר פעיל, אך גרעיני פבוראן זמינים בעוצמה נמוכה יותר ומכילים חומרים עזר שונים (מרכיבים לא פעילים) כדי להסוות את טעמו הלא נעים של החומר הפעיל. תרופת הייחוס ל- Pheburane היא Ammonaps.

כיצד משתמשים בפבוראן - נתרן פנילבוטיראט?

Pheburane זמין גרגירים (483 מ"ג / גרם). ניתן להשיג אותו רק במרשם; הטיפול צריך להיות בפיקוח של רופא המנוסה בטיפול בחולים עם הפרעות במחזור אוריאה. Pheburane חייב להיות מזווג עם תזונה דלת חלבון כדי להפחית את צריכת החנקן. המינון היומי של Pheburane מותאם באופן אישי לכל מטופל ותלוי בתזונה, בגובה ובמשקל של המטופל. יש צורך בבדיקות דם סדירות על מנת לקבוע את המינון היומי המדויק. יש לחלק את המינון היומי של Pheburane לכמויות זהות ולתת עם כל ארוחה. ניתן לפזר את הגרגירים על מזון מיד לפני הבליעה או להכניס אותם לפה ולבלוע מיד עם משקה. Pheburane יכול להיות טיפול לאורך זמן. משך הזמן אלא אם כן לחולה השתלת כבד מוצלחת.

כיצד פועל Pheburane - נתרן פנילבוטיראט?

כל חלבון נושא חנקן לגוף; החנקן הופך לאחר מכן לאמוניה. חולים עם הפרעות במחזור אוריאה אינם יכולים לחסל אמוניה מהגוף, ולכן הם יכולים להגיע לרמות גבוהות, מה שעלול לגרום לבעיות חמורות, כולל נכות, פגיעה מוחית ומוות. החומר הפעיל בפבוראן, נתרן פנילבוטיראט, הופך בגוף לחומר הנקרא פנילצטט. Phenylacetate משתלב עם חומצת האמינו גלוטמין, המכילה חנקן, ליצירת חומר שניתן לסלק מהגוף על ידי הכליות. הדבר מאפשר לרמות החנקן בגוף לרדת, ולהפחית את רמת האמוניה המיוצרת.

כיצד נחקרו Pheburane - נתרן פנילבוטיראט?

מחקרי מטופלים הוגבלו לראיות המעידות על כך ש- Pheburane שווה ערך ביולוגי לתרופת הייחוס הנקראת Ammonaps. שתי תרופות מקבילות ביו כאשר הן מייצרות את אותן רמות של החומר הפעיל בגוף.

מהם היתרונות והסיכונים של פבוראן - נתרן פנילבוטיראט?

מכיוון שפבוראן היא תרופה היברידית המקבילה ביולוגית לתרופת הייחוס, ההטבות והסיכונים עלולים להיות זהים לתרופת ההתייחסות.

מדוע אושר פבוראן - נתרן פנילבוטיראט?

ועדת הסוכנות לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) הגיעה למסקנה כי הוכח כי ל- Pheburane יש איכות דומה ויכולה להיות שווה ערך בינוני לאמנאפ. סיכונים ומומלץ לאשר את השימוש ב- Pheburane באיחוד האירופי.

אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ויעיל ב- Pheburane - נתרן פנילבוטיראט?

מידע בטיחות נוסף לסיכום מאפייני המוצר ולעלון החבילה של פבוראן, כולל אמצעי הזהירות המתאימים שיטלו עליהם אנשי מקצוע ומטופלים.

מידע נוסף על Pheburane - נתרן פנילבוטיראט

ב- 31 ביולי 2013 הוציאה הנציבות האירופית "אישור שיווק" עבור פבורן, תקף בכל האיחוד האירופי. למידע נוסף על טיפול בפבוראן, קרא את עלון החבילה (המצורף ל- EPAR) או התייעץ עם הרופא או הרוקח. עדכון אחרון של סיכום זה: 08-2013.

המידע על Pheburane - נתרן פנילבוטיראט שפורסם בדף זה עשוי להיות מיושן או לא שלם. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.