מהו Ocaliva - חומצה אובטיתולית ולמה היא משמשת?
Ocaliva משמשת לטיפול בחולים בוגרים עם מחלת כבד המכונה כולנגיטיס ראשית מרה, מצב אוטואימוני בו יש הרס הדרגתי של צינורות המרה הקטנים בכבד. צינורות אלה נושאים נוזל הנקרא מרה מהכבד אל המעי, שם הוא משמש לסיוע בעיכול שומנים. כתוצאה מפגיעה בצינורות מרה מצטברת בכבד וגורמת לפגיעה ברקמת הכבד. הדבר יכול להוביל הצטלקות ואי ספיקת כבד., ועלולים להגביר את הסיכון לסרטן הכבד.
Ocaliva מכיל את החומר הפעיל חומצה אובטיכולית. זה משמש בשילוב עם תרופה אחרת, חומצה אורסודוקסיכולית (UDCA), בחולים שאינם מגיבים מספיק ל- UDCA לבדם, ובעצם בחולים שאינם יכולים לקחת UDCA.
מכיוון שמספר החולים עם דלקת כולנגיטיס ראשונית נמוך, המחלה נחשבת ל"נדירה ", ואוקאליבה הוגדרה כ"תרופה יתומה" (תרופה המשמשת למחלות נדירות) ב -27 ביולי 2010.
כיצד משתמשים ב- Ocaliva?
Ocaliva זמין כטבליות (5 ו -10 מ"ג) וניתן להשיג אותו רק במרשם רופא. המינון ההתחלתי המומלץ הוא 5 מ"ג פעם ביום. אם Ocaliva נסבלת היטב לאחר שישה חודשים, ניתן להגדיל את המינון ל -10 מ"ג פעם ביום. המינון עשוי להיות מופחת או ייתכן שיהיה צורך להפסיק את הטיפול בחולים הסובלים מגרד בלתי נסבל (תופעת לוואי אפשרית של Ocaliva).
למידע נוסף, עיינו בעלון החבילה.
כיצד פועלת Ocaliva - חומצה אובטיתולית?
החומר הפעיל באוקאליבה, חומצה אובטיכולית, הוא צורה שונה של חומצת מרה (חומצות מרה הן המרכיבים העיקריים של מרה). הוא פועל בעיקר על ידי חיבור לקולטנים בכבד ובמעיים (קולטני farnesoid X) השולטים בייצור המרה. על ידי הצמדה לקולטנים אלה, Ocaliva מפחיתה את ייצור המרה בכבד, מונעת ממנו להצטבר ולפגוע ברקמת הכבד.
איזו תועלת הוצגה במהלך המחקרים Ocaliva - חומצה אובטיכולית?
Ocaliva הושווה עם פלצבו (טיפול דמה) במחקר מרכזי אחד שכלל 217 מבוגרים עם דלקת כולנגיטיס ראשונית שנטלו UDCA במשך שנה לפחות או שלא יכלו לקחת UDCA. מדד האפקטיביות התבסס על מספר החולים שרמות הדם של חומרים כגון בילירובין ו- ALP (סמני פגיעה בכבד) ירדו לפחות ב- 15% (עבור ALP) ומתחת לערך מסוים הנחשב לנורמלי (לבילירובין) לאחר שנה של טיפול.
המחקר הראה כי Ocaliva יעילה יותר מהפלסבו בהורדת רמות הבילירובין וה- ALP בדם: רמות ירדו בכמות הנדרשת בקרב 47% (34 מתוך 73) מהחולים שטופלו ב- Ocaliva 10 מ"ג וב -46% (32 מתוך 73 ) 70) מהחולים שטופלו במינונים הולכים וגדלים של אוקאליבה (5 מ"ג עד 10 מ"ג), לעומת 10% (7 מתוך 73) מהחולים שטופלו בפלסבו.
מהם הסיכונים הכרוכים ב- Ocaliva - חומצה אובטיתולית?
תופעות הלוואי השכיחות ביותר של Ocaliva הן גירוד (שעשוי להשפיע על יותר מ -6 מתוך 10 אנשים) ועייפות (שעשויה להשפיע על יותר מ -2 מתוך 10 אנשים). גירוד הוא גם תופעת הלוואי השכיחה ביותר שיכולה להוביל להפסקת הטיפול. ברוב המקרים שנצפו, גירוד התרחש בחודש הראשון של הטיפול, נוטה להיפתר עם הזמן תוך המשך הטיפול. "רשימה מלאה של תופעות הלוואי שדווחו עם Ocaliva, ראה עלון חבילה.
אסור להשתמש ב- Ocaliva בחולים עם צינורות מרה חסומים לחלוטין. לרשימת ההגבלות המלאה, עיינו בעלון החבילה.
מדוע אושרה Ocaliva - חומצה אובטיתולית?
לחולים עם דלקת כולנגיטיס ראשונית יש אפשרויות טיפול מוגבלות. הוכח כי Ocaliva מפחית את רמות הדם של בילירובין ו- ALP בחולים עם דלקת כולנגיטיס ראשונית, כולל אלה שלא ניתן היה לטפל בהם ב- UDCA. הירידות בבילירובין וב- ALP נמצאו כמעידות על שיפור במצב הכבד. עם זאת, יש להוכיח את היתרונות הקליניים של Ocaliva במחקרים נוספים. פרופיל הבטיחות של התרופה נחשב לטוב, עם תופעות לוואי שהיו נסבלות וניתנות לניהול עם טיפול תומך (למשל לגירוד) והתאמות מינון. לפיכך החליטה ועדת הסוכנות לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) כי היתרונות של Ocaliva גדולים מהסיכונים שלה והמליצה לאשר אותה לשימוש באיחוד האירופי.
Ocaliva קיבל "אישור מותנה". המשמעות היא כי מידע נוסף על התרופה יהיה זמין בעתיד, אותו נדרשת החברה לספק. בכל שנה סוכנות התרופות האירופית תבדוק את המידע החדש הקיים וסיכום זה יעודכן בהתאם.
איזה מידע עדיין מחכה לאוקאליבה?
מכיוון שניתן אישור מותנה לאוקאליבה, החברה המשווקת את אוקליבה תספק נתונים נוספים משני מחקרים לאישור יעילות התרופה ובטיחותה. המחקר הראשון נועד להדגים את התועלת הקלינית של Ocaliva, בעוד שהמחקר השני יעריך את היתרונות של Ocaliva בחולים עם מחלת כבד בינונית עד חמורה.
אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ויעיל ב- Ocaliva - חומצה אובטיתולית?
ההמלצות ואמצעי הזהירות שיש להקפיד על ידי אנשי מקצוע ומטופלים על מנת להשתמש ב- Ocaliva בצורה בטוחה ויעילה, פורטו בסיכום מאפייני המוצר ובעלון החבילה.
מידע נוסף אודות Ocaliva - חומצה אובטיתולית
לגרסה המלאה של EPAR של Ocaliva, עיין באתר הסוכנות: ema.europa.eu/Find תרופות / תרופות לאדם / דוחות הערכה ציבוריים באירופה. למידע נוסף על טיפול ב- Ocaliva, קרא את עלון החבילה (המצורף ל- EPAR) או פנה לרופא או לרוקח.
סיכום חוות הדעת של הוועדה לתרופות מיותמות לאוקאליבה זמין באתר האינטרנט של הסוכנות: ema.europa.eu/Find medicine / תרופות אנושיות / ייעוד מחלות נדירות.
המידע על Ocaliva - חומצה אובטיכולית המתפרסם בדף זה עשוי להיות מיושן או אינו מלא. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.
