Ravicti - גליצרול פנילבוטיראט

מהו Ravicti - גליצרול פנילבוטיראט ולמה הוא משמש?

Ravicti היא תרופה המשמשת לטיפול ארוך טווח בהפרעות במחזור אוריאה במבוגרים וילדים מגיל חודשיים ומעלה כאשר לא ניתן לטפל במחלה עם שינויים תזונתיים בלבד. מהגוף בגלל מחסור באנזימי כבד מסוימים. בגוף חנקן הפסולת הופך לאמוניה, דבר המזיק אם הוא מצטבר. Ravicti משמש לחולים עם מחסור באחד או יותר מהאנזימים הבאים: carbamoyl phosphate synthase I, ornithine carbamyltransferase, argininosuccinate synthetase, argininosuccinate lyase, arginase I ו- ornithine translocase.

Ravicti מכיל את החומר הפעיל גליצרול פנילבוטיראט.

מכיוון שמספר החולים עם הפרעות במחזור אוריאה נמוך, מחלות אלו נחשבות ל"נדירות ", ורביקטי הוגדרה כ"תרופה יתומה" (תרופה המשמשת למחלות נדירות) ב -10 ביוני 2010.

כיצד משתמשים ב- Ravicti - גליצרול פנילבוטיראט?

Ravicti זמין כנוזל (1.1 גרם / מ"ל) שיש ליטול אותו דרך הפה או דרך צינור העובר דרך האף אל תוך הבטן או שעובר דרך הבטן אל הבטן. ניתן להשיג אותו רק במרשם וצריך לרשום אותו על ידי רופא בעל ניסיון בטיפול בחולים עם הפרעות במחזור אוריאה.

חלבון הוא מקור לחנקן, לכן יש להשתמש ב- Ravicti יחד עם תזונה מיוחדת דלת חלבון כדי להפחית את צריכת החנקן ובמקרים מסוימים תוספי מזון (המבוססים על צריכת החלבון היומית הדרושה לצמיחה והתפתחות).

המינון של רביקטי תלוי בתזונה, בגובה ובמשקל של המטופל. במהלך הטיפול יש לבצע בדיקות דם באופן קבוע להתאמת המינון היומי. יש לחלק את המינון היומי של רביקטי לכמויות שוות ולנהל אותן. עם כל ארוחה. למידע נוסף, עיין בסיכום מאפייני המוצר (גם חלק מה- EPAR).

ייתכן שיהיה צורך בטיפול ברוויקטי לאורך כל החיים, אלא אם כן המטופל יקבל השתלת כבד מוצלחת

כיצד פועל רביקטי - גליצרול פנילבוטיראט?

החומר הפעיל ברוויקטי, גליצרול פנילבוטיראט, הופך בגוף לפנילאצטט.פנילאצטט משתלב עם חומצת האמינו גלוטמין הקיימת בחלבונים, המכיל חנקן, ליצירת חומר שניתן לסלק מהגוף על ידי הכליות. הוא מפחית חנקן רמות הגוף, ומפחיתות את כמות האמוניה המיוצרת.

איזו תועלת הראתה Ravicti - גליצרול פנילבוטיראט במהלך המחקרים?

מחקר שנערך בקרב 88 מבוגרים עם הפרעות במחזור אוריאה השווה את רביקטי עם נתרן פנילבוטיראט (תרופה נוספת המשמשת לטיפול בהפרעות במחזור אוריאה). המדד העיקרי ליעילות היה השינוי ברמות האמוניה בדם לאחר 4 שבועות של טיפול. המחקר גילה כי רביקטי יעילה לפחות כמו תרופת ההשוואה בשליטה על רמת האמוניה בדם: רמת האמוניה הממוצעת המשוערת הייתה כ -866 מיקרומול לליטר בחולים שטופלו ברביקטי ו -977 מיקרומול לליטר בחולים שטופלו בנתרן. .פנילבוטיראט. נתונים נוספים ממחקרים תומכים הראו השפעות דומות של רביקטי בילדים מגיל חודשיים ומעלה.

מהו הסיכון הכרוך ב- Ravicti - גליצרול פנילבוטיראט?

תופעות הלוואי השכיחות ביותר של רביקטי (שעשויות לפגוע ביותר מ -5 מתוך 100 אנשים) הן שלשולים, גזים (גזים חולפים), כאבי ראש, ירידה בתיאבון, הקאות, עייפות, תחושת לא טוב וריח עור חריג.

אסור להשתמש ב- Ravicti לטיפול בהיפר -אימונאמיה חריפה (עלייה פתאומית ברמות האמוניה בדם). לרשימה המלאה של תופעות הלוואי שדווחו עם Ravicti והמגבלות שלהן, עיינו בעלון.

מדוע אושרה Ravicti - גליצרול פנילבוטיראט?

ועדת הסוכנות לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) החליטה כי היתרונות של רביקטי גדולים מהסיכונים שלה והמליצה לאשר אותה לשימוש באיחוד האירופי.

הוכח כי רביקטי יעילה בהפחתת רמת האמוניה בדם בחולים עם הפרעות במחזור אוריאה. רביקטי היא תרופה לשחרור ממושך, כלומר החומר הפעיל משתחרר בהתמדה לאורך כל היום. לכן גם חיסול פסולת. חנקן מתרחש כל הזמן וזה יוצר שליטה טובה יותר ברמות האמוניה בדם במשך כל היום. מאותה סיבה, אין להשתמש ב- Ravicti לטיפול בהיפר -אימונאמיה חריפה, לשם כך יש צורך בטיפולים מהירים יותר.

יתר על כן, כפי שהוא זמין בניסוח נוזלי, הוועדה סברה כי רביקטי עשוי להיות מקובל יותר, במיוחד לילדים, מאשר תרופות גרגיריות אחרות להוספת מזון; ניסוח הנוזלים גם מקל על ניהולו באמצעות צינורית בחולים שאינם מסוגלים לבלוע עקב בעיות נוירולוגיות.

תופעות הלוואי של רביקטי היו בעיקר במעיים ונחשבו לניהול. עם זאת, ממתינים לנתונים נוספים אודות בטיחותו ארוכת הטווח של רביקטי.

אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ויעיל ב- Ravicti - גליצרול פנילבוטיראט?

תוכנית לניהול סיכונים פותחה על מנת להבטיח שימוש ב- Ravicti בצורה בטוחה ככל האפשר. בהתבסס על תכנית זו, מידע בטיחותי נכלל בסיכום מאפייני המוצר ובעלון החבילה של רביקטי, כולל אמצעי הזהירות המתאימים שיש לנקוט על ידי אנשי מקצוע ומטופלים.

בנוסף, החברה המשווקת את רביקטי תקים מרשם מטופלים כדי לקבל מידע נוסף על היתרונות והבטיחות של התרופה לטווח הארוך.