שם התרופה שונה ל- Rilonacept Regeneron ב- 23 ביולי 2010
מהו ארקליסט?
Arcalyst הוא אבקה וממס המורכבים מתמיסה להזרקה. מכיל את החומר הפעיל rilonacept (80 מ"ג / מ"ל).
למה משמש Arcalyst?
Arcalyst מיועד לטיפול בתסמונות תקופתיות הקשורות לקריופירין (CAPS). CAPS היא קבוצה של מחלות בהן לחולים יש פגם בגן המייצר חלבון הנקרא קריופירין. הדבר גורם לדלקת באזורים שונים בגוף עם תסמינים כגון חום, פריחה, כאבי פרקים ועייפות.לקויות חמורות כגון חירשות ואובדן ראייה יכולות להתרחש גם כן.
Arcalyst מיועד לטיפול ב- CAPS עם תסמינים חמורים אצל מבוגרים וילדים בני פחות או יותר
למעלה מ -12 שנים, כולל תסמונת אוטואינלקמטיבית קרה (FCAS) ותסמונת Muckle-Wells (MWS).
מכיוון שמספר החולים עם CAPS נמוך, המחלה נחשבת ל"נדירה "וארקליסט הוגדרה כ"תרופה יתומה" (תרופה המשמשת למחלות נדירות) ב -10 ביולי 2007.
את התרופה ניתן להשיג רק במרשם רופא.
כיצד משתמשים ב- Arcalyst?
יש להתחיל ולנהל את הטיפול ב- Arcalyst על ידי מומחה המנוסה באבחון וטיפול ב- CAPS.
Arcalyst ניתנת בהזרקה מתחת לעור (מתחת לעור). אצל מבוגרים, יש לתת מנה התחלתית של שתי זריקות של 160 מ"ג כל אחת לשני אזורים שונים בגוף באותו היום.
שבוע לאחר מכן יש לתת את זה פעם בשבוע כזריקה של 160 מ"ג.
בילדים בגילאי 12 עד 17 המינון תלוי במשקל המטופל.המינון ההתחלתי הוא 4.4 מ"ג לק"ג משקל גוף, ואחרי שבוע לאחר מכן הזריקה של 2.2 מ"ג לק"ג פעם בשבוע.
החולה יכול לבצע את הזריקה בעצמו, ובלבד שקיבל הוראות מתאימות, אם הרופא ימצא לנכון. יש לתת לחולים המטופלים ב- Arcalyst כרטיס התראה המסכם את המידע העיקרי על בטיחות התרופה.
כיצד עובד ארקליסט?
החומר הפעיל ב- Arcalyst, rilonacept, הוא מעכב אינטרלוקין, והוא פועל על ידי קישורו
שליחים כימיים הקיימים בגוף הנקראים interleukin-1 beta ו- interleukin-1 alpha. אחד השליחים הללו, interleukin-1 beta, מיוצר בריכוזים גבוהים בחולי CAPS, וגורם לדלקת. על ידי התחברות לאינטרלוקין -1 בטא, הוא מעכב את פעילותו, ובכך מסייע להקל על תסמיני המחלה.
כיצד נחקרה ארקליסט?
ההשפעות של Arcalyst נבדקו לראשונה במודלים ניסיוניים לפני שנחקרו בבני אדם.
בחלק הראשון של מחקר מרכזי שכלל 47 חולי CAPS, זה היה
ניתן ארקליסט או פלסבו (טיפול דמה) במשך שישה שבועות. בחלק השני של המחקר, כל החולים קיבלו טיפול ב- Arcalyst לפני שקיבלו Arcalyst או פלסבו למשך תשעה שבועות נוספים.
המדד העיקרי ליעילות התרופה היה מידת הפחתת הסימפטומים לאחר הטיפול של שישה שבועות ומשך השיפור לאחר הטיפול של תשעה שבועות.
חמישה תסמינים (פריחה, חום או צמרמורות, כאבי פרקים, עייפות ואדמומיות או כאבים בעיניים) דורגו על ידי המטופלים עצמם בסולם של 0 עד 10 נקודות.
איזו תועלת הראתה ארקליסט במהלך המחקרים?
Arcalyst היה יעיל יותר מאשר פלסבו בטיפול בסימפטומים של CAPS. לאחר הטיפול של שישה שבועות, חולים שנטלו Arcalyst חוו הפחתה בסימפטומים של 2.5 נקודות בסולם לעומת 0.3 נקודות בחולים שלקחו פלסבו. בחלק השני של המחקר התסמינים עלו יותר בחולים שעברו פלסבו (0.9 נקודות) מאשר בחולים שהמשיכו ב- Arcalyst (0.1 נקודות).
מהו הסיכון הכרוך ב- Arcalyst?
תופעות הלוואי השכיחות ביותר של ארקליסט (נראות אצל יותר מ -1 מתוך 10 חולים) הן תגובות באתר ההזרקה, דלקות בדרכי הנשימה העליונות (הצטננות), סינוסיטיס (דלקת בסינוסים) וכאבי ראש. פירוט מלא של תופעות הלוואי שדווחו עם ארקליסט, ראה את עלון חבילה.
אסור להשתמש ב- Arcalyst באנשים שעלולים להיות רגישים (אלרגיים) לרילונאצפט או לכל אחד מהמרכיבים האחרים. אסור להשתמש בו בחולים עם זיהום פעיל חמור.
חסימת אינטרלוקין -1 יכולה להפריע לתגובה החיסונית של הגוף לזיהומים. דווח על זיהומים חמורים בחולים הנוטלים Arcalyst.
מדוע אושרה ארקליסט?
הוועדה לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) החליטה כי היתרונות של Arcalyst גדולים מהסיכונים שלה לטיפול בתסמונות תקופתיות הקשורות לקריופירין (CAPS) עם תסמינים חמורים, כולל תסמונת אוטואינלקמטיבית של הצטננות משפחתית (FCAS) ותסמונת Muckle-Wells (MWS) ). לפיכך המליצה הוועדה על מתן אישור שיווק ל- Arcalyst.
Arcalyst קיבל רישיון תחת "נסיבות יוצאות דופן". המשמעות היא שמכיוון שהמחלות נדירות, לא ניתן היה לקבל מידע מלא על Arcalyst. סוכנות התרופות האירופית בודקת כל מידע חדש הקיים על התרופה מדי שנה, ובמידת הצורך סיכום זה יעודכן.
איזה מידע עדיין מחכה ל- Arcalyst?
החברה שמייצרת את Arcalyst תספק באופן קבוע מידע על הבטיחות והיעילות של
ארקליסט במבוגרים וילדים מהרישום ויבצע מחקר בילדים כדי לבחון מקרוב את מה שקורה לתרופה בגוף.
אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ב- Arcalyst?
החברה המייצרת את Arcalyst תספק לרופאים הרושמים ל- Arcalyst בכל המדינות החבילות חבילה המכילה מידע על מרשם התרופה, כרטיס התראה למטופל ומידע לרופא המסביר את הסיכון לתופעות לוואי והשימוש הנכון בתרופה.
מידע נוסף על Arcalyst:
ב- 23 באוקטובר 2009 העניקה הנציבות האירופית לרגנרון בריטניה מוגבלת "אישור שיווק" עבור Arcalyst, תקף ברחבי האיחוד האירופי.
לסיכום חוות הדעת של הוועדה לתרופות יתומות לארקליסט לחצו כאן.
לגרסה המלאה של Arcalyst EPAR לחצו כאן.
עדכון אחרון של סיכום זה: 08-2009.
המידע על Arcalyst - rilonacept שפורסם בדף זה עשוי להיות מיושן או אינו מלא. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.
