Respreeza

מהו Respreeza ולמה הוא משמש?

Respreeza היא תרופה המשמשת למבוגרים הסובלים מחוסר מעכב אלפא 1-חלבונים אנושי, הפרעה תורשתית העלולה לגרום לבעיות ריאה כולל הגדלת קשיי נשימה ואשר יכולה להשפיע גם על הכבד.

Respreeza מכיל את החומר הפעיל מעכב אלפא -1 חלבונים אנושי.

כיצד משתמשים ב- Respreeza?

Respreeza זמין כאבקה וממסים המורכבים מתמיסת עירוי (טפטוף לווריד). העירוי הראשון צריך להינתן תחת פיקוחו של רופא מנוסה בטיפול בחוסר מעכב אלפא -1 חלבונים אנושי.

המינון המומלץ של Respreeza הוא 60 מ"ג / ק"ג משקל גוף הניתן פעם בשבוע. עירוי צריך להימשך כ 15 דקות.

את התרופה ניתן להשיג רק במרשם רופא. למידע נוסף, עיינו בעלון החבילה.

כיצד פועלת Respreeza?

החומר הפעיל ב- Respreeza, מעכב אלפא 1-חלבונים אנושי, הוא מרכיב טבעי בדם שתפקידו להגן על רקמת הריאה. הוא מתקבל מדם אנושי ופועל על ידי החלפת החלבון שחסר לחולים הסובלים מחוסר מעכב אלפא 1-חלבונים אנושי.

איזו תועלת הראתה Respreeza במהלך המחקרים?

הוכח כי Respreeza מאט את נזקי הריאות במחקר מרכזי אחד שכלל 180 חולים עם נזק ריאות עקב מחסור במעכב אלפא 1-חלבונים. במחקר זה הושווה Respreeza עם פלסבו (טיפול דמה) והעיקרי. מדד האפקטיביות היה הירידה בצפיפות הריאות. צפיפות הריאות היא אינדיקטור להיקף נזקי הריאה: ככל שהירידה בצפיפות הריאות גדולה יותר, כך הפגיעה בריאות גדולה יותר. ההפחתה בצפיפות הריאות לאחר 24 חודשים הייתה כ -2.6 גרם / ליטר בחולים שטופלו ב- Respreeza בהשוואה לכ 4.2 גרם / ליטר בנבדקים שטופלו בפלסבו.

מהו הסיכון הקשור ל- Respreeza?

תופעות הלוואי השכיחות ביותר של Respreeza (שעשויות לפגוע בעד אחד מכל 10 אנשים) הן סחרחורת וכאבי ראש. תגובות אלרגיות, חלקן קשות, נצפו במהלך הטיפול.

לאור הסיכון לתגובות אלרגיות קשות, אין להשתמש ב- Respreeza בחולים הסובלים מחסר בחלבון בשם IgA ופיתחו נוגדנים נגדו, מכיוון שאנשים אלה מועדים יותר לתגובות אלרגיות. לרשימה המלאה של ההגבלות ותופעות הלוואי של Respreeza, עיינו בעלון האריזה.

מדוע אושרה Respreeza?

המחקר העיקרי שנערך עם Respreeza הראה כי התרופה יעילה בהאטת נזקי הריאות בחולים הסובלים מחוסר מעכב אלפא 1-חלבונים אנושי והשפעה זו נחשבה משמעותית לאנשים עם מחסור חמור. החשש העיקרי הקשור לשימוש ב- Respreeza מיוצג על ידי אלרגיות. תגובות; עם זאת, הוראות כיצד לנהל סיכון זה ניתנו במידע על המוצר. לא היו חששות גדולים נוספים הקשורים לבטיחות התרופה.

לכן, ועדת הסוכנות לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) החליטה כי היתרונות של Respreeza גדולים מהסיכונים שלה והמליצה לאשר אותה לשימוש באיחוד האירופי.

אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ויעיל ב- Respreeza?

תוכנית לניהול סיכונים פותחה על מנת להבטיח שימוש ב- Respreeza בבטחה ככל האפשר. בהתבסס על תכנית זו, נוספו מידע בטיחות לסיכום מאפייני המוצר ולעלון החבילה של Respreeza, כולל אמצעי הזהירות המתאימים שיש להקפיד עליהם על ידי אנשי מקצוע ומטופלים.

בנוסף, החברה המשווקת את Respreeza תבצע מחקר חדש שיבדוק האם מינון גבוה יותר (120 מ"ג / ק"ג משקל גוף) עשוי להציע יתרונות רבים יותר מהמינון המומלץ כיום.