מהו Spinraza - Nusinersen ולמה הוא משמש?
ספינראזה היא תרופה המשמשת לטיפול באטרופיה של 5q עמוד השדרה (SMA), מחלה גנטית הגורמת לחולשת שרירים ולאטרופיה, כולל של שרירי הריאה. המחלה קשורה לפגם בכרומוזום 5q והתסמינים מתחילים בדרך כלל זמן קצר לאחר הלידה..
מכיוון שמספר החולים עם SMA נמוך, המחלה נחשבת ל"נדירה ", וספינראזה הוגדרה כ"תרופה יתומה" (תרופה המשמשת במחלות נדירות) ב -2 באפריל 2012.
Spinraza מכיל את החומר הפעיל nusinersen.
כיצד משתמשים ב- Spinraza?
ניתן להשיג את ספינראזה רק במרשם רופא ויש להתחיל טיפול על ידי רופא המנוסה בניהול SMA.
התרופה זמינה כפתרון להזרקה בבקבוקונים של 12 מ"ג. הוא ניתן כזריקה תוך -פתתית (בגב התחתון, ישירות לתוך עמוד השדרה) על ידי רופא או אחות המנוסים בביצוע הליך זה.
המינון המומלץ הוא 12 מ"ג (בקבוקון אחד) שיינתן בהקדם האפשרי לאחר שאובחן כחולה ב- SMA. לאחר המנה הראשונה יש לבצע 3 מנות נוספות, לאחר 2, 4 ו -9 שבועות ולאחר מכן במינון אחד כל 4 חודשים לאחר מכן. הטיפול צריך להימשך כל עוד המטופל מרוויח מכך. למידע נוסף, עיינו בעלון החבילה.
כיצד פועל Spinraza - Nusinersen?
לחולים עם SMA חסר חלבון הנקרא 'גורם הישרדות נוירון מוטורי' (SMN), שהוא חיוני להישרדות ולתפקוד תקין של נוירונים מוטוריים (תאי עצב בחוט השדרה השולטים בתנועת השרירים). חלבון ה- SMN מיוצר על ידי שני גנים, SMN1 ו- SMN2. לחולים עם SMA חסר הגן SMN1 אך יש להם את הגן SMN2 אשר מייצר בעיקר חלבון SMN קצר שאינו מתפקד כמו חלבון באורך מלא.
Spinraza הוא oligonucleotide סינתטי נגד חשיבה (סוג של חומר גנטי) המאפשר לגן SMN2 לייצר את החלבון באורך מלא שיכול לתפקד כרגיל. זה מחליף את החלבון החסר, ובכך מקל על תסמיני המחלה.
איזו תועלת הראתה Spinraza - Nusinersen במהלך המחקרים?
מחקר מרכזי אחד שכלל 121 תינוקות (גיל ממוצע 7 חודשים) עם SMA הראה ש- Spinraza יעיל בשיפור התנועה בהשוואה לפלסבו (הזרקת דמה).
לאחר שנה של טיפול, 51% מהתינוקות שקיבלו ספינראזה (37 מתוך 73) התקדמו בפיתוח שליטה בראש, גלגול, ישיבה, זחילה, עמידה והליכה, בעוד שלא נצפתה התקדמות דומה אצל תינוקות שקיבלו פלסבו. , רוב התינוקות שטופלו בספינראזה שרדו זמן רב יותר ודרשו נשימות בסיוע מאוחר יותר מאלו שקיבלו פלסבו.
מחקר נוסף נערך להערכת היעילות של Spinraza בילדים עם SMA פחות חמור ומאובחנים בשלב מאוחר יותר (גיל ממוצע 3 שנים). ניתוח הביניים הראה תוצאות תואמות את אלו של תינוקות שבהם המחלה חלה מוקדם יותר.
מהם הסיכונים הכרוכים ב- Spinraza - Nusinersen?
תופעות הלוואי השכיחות ביותר של Spinraza (שעשויות לפגוע ביותר מ -1 מתוך 10 אנשים) הן כאבי ראש וכאבי גב; עם זאת, אצל יילודים לא ניתן היה להעריך את תופעות הלוואי הללו מכיוון שהם לא הצליחו להעביר אותן. סבורים כי תופעות לוואי אלו נגרמות על ידי הזרקות לעמוד השדרה הניתנות לצורך מתן התרופה.
לרשימה המלאה של תופעות הלוואי והמגבלות שדווחו על Spinraza, עיינו בעלון.
מדוע אושרה Spinraza - Nusinersen?
בהערכתה, הוועדה לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) הכירה באופי החמור של המחלה ובצורך הדחוף בטיפולים יעילים.
הוכח כי ספינראזה מביאה לשיפור משמעותי מבחינה קלינית בקרב ילדים צעירים עם המחלה בדרגות חומרה שונות. למרות שהתרופה לא נבדקה בחולים עם הצורות החמורות והקלות יותר של SMA, היא צפויה לספק יתרונות דומים לחולים אלה.
תופעות הלוואי נחשבו ניתנות לניהול מכיוון שרובן קשורות לדרך הניהול של התרופה.
לכן, CHMP החליט שהיתרונות של ספינראזה גדולים מהסיכונים שלה והמליץ לאשר אותו לשימוש באיחוד האירופי.
אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ויעיל ב- Spinraza - Nusinersen?
החברה המשווקת את ספינראזה תסיים מחקרים מתמשכים בנושא בטיחות ויעילות התרופה לטווח ארוך בחולים הסובלים מתסמיני SMA ובחולים שטרם סובלים מתסמינים.
ההמלצות ואמצעי הזהירות שיש להקפיד על ידי אנשי מקצוע ומטופלים על מנת להשתמש ב- Spinraza בצורה בטוחה ויעילה דווחו גם בסיכום מאפייני המוצר ובעלון החבילה.
מידע נוסף על Spinraza - Nusinersen
לגרסה המלאה של EPAR של Spinraza, אנא עיין באתר הסוכנות: ema.europa.eu/ מצא תרופות / תרופות אנושיות / דוחות הערכה ציבוריים באירופה. למידע נוסף אודות טיפול ב- Spinraza, קרא את עלון החבילה (המצורף ל- EPAR) או פנה לרופא או לרוקח.
סיכום חוות הדעת של הוועדה לתרופות מיותמות לספינראזה זמין באתר האינטרנט של הסוכנות: ema.europa.eu/ מצא תרופות / תרופות לאנושות / ייעוד למחלות נדירות.
המידע על Spinraza - Nusinersen המתפרסם בדף זה עשוי להיות מיושן או אינו מלא. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.