Diacomit - stiripentol

מהו Diacomit?

Diacomit היא תרופה המכילה את החומר הפעיל stiripentol. הוא זמין בכמוסות או בשקיות המכילות (250 ו -500 מ"ג). השקיות מכילות אבקה המשמשת להכנת השעיה דרך הפה (נוזל המכיל חלקיקים מוצקים).

למה משמש Diacomit?

Diacomit היא תרופה אנטי אפילפטית. הוא מיועד לילדים עם אפילפסיה נדירה ביותר הנקראת "אפילפסיה מיוקלונית חמורה של" ילדות "(EMSI), הידועה גם בשם תסמונת Dravet. סוג זה של אפילפסיה משפיע על ילדים צעירים. Diacomit מסומן כטיפול נלווה. ל- clobazam ו- valproate (תרופות אנטי אפילפטיות אחרות) בטיפול בהתקפים טוניק-קלוניים (ההתקפים החמורים ביותר, בהם מתרחשת אובדן הכרה) שלא ניתן לשלוט בהם כראוי באמצעות קלובאזאם ואלפרואט.
מכיוון שמספר החולים עם EMSI נמוך, המחלה נחשבת ל"נדירה "ודיאקומיט הוגדרה כ"תרופה יתומה" (תרופה המשמשת למחלות נדירות) ב -5 בדצמבר 2001.
את התרופה ניתן להשיג רק במרשם רופא.

כיצד משתמשים בדיאקומיט?

הטיפול בדיאקומיט צריך להינתן רק בפיקוח צמוד של רופא המנוסה באבחון וניהול אפילפסיה של תינוקות וילדים (רופא ילדים או נוירולוג ילדים). המינון הרגיל הוא 50 מ"ג / ק"ג משקל גוף. מחולק לשתיים או שלוש מנות לאורך כל הטיפול. הטיפול בדרך כלל מתחיל במינון מופחת של התרופה, אשר עולה בהדרגה למינון המומלץ במשך שלושה ימים. לאחר תחילת הטיפול ב- Diacomit ייתכן שיהיה צורך להוריד את המינון של קלובזאם. בדרך כלל אין צורך להתאים את המינון של ולפרואט.
המחקרים העיקריים בנושא Diacomit בוצעו בילדים מעל גיל שלוש. ההחלטה בנוגע לשימוש ב- Diacomit בילדים מתחת לגיל שלוש חייבת להתקבל על בסיס אישי, לפי הצורך: כלומר, ניתן לתת את התרופה לילדים צעירים רק אם האבחנה של EMSI אושרה.
את Diacomit יש ליטול עם מזון, אך לא עם חלב או מוצרי חלב, משקאות מוגזים, מיצי פירות או מזון ומשקאות המכילים קפאין או תאופילין (חומר המצוי, למשל, בתה שחור וירוק).

כיצד פועל Diacomit?

אופן הפעולה של החומר הפעיל בדיאקומיט, stiripentol, כתרופה אנטי אפילפטית עדיין אינו ידוע במלואו.ייתכן שהוא פועל על ידי הדגשת פעילותן של תרופות אנטי אפילפטיות אחרות על ידי הפחתת קצב חילוף החומרים שלהן בכבד. ייתכן גם שהוא מעלה את רמות ה"נוירוטרנסמיטר "הנקרא חומצה גמא-אמינו-בוטירית (GABA) במרווחים שבין תאי העצב במוח. נוירוטרנסמיטורים הם חומרים בגוף המעבירים אותות מתא עצב אחד למשנהו.

כיצד נחקרה דיאקומיט?

ההשפעות של Diacomit נבדקו לראשונה במודלים ניסיוניים לפני שנחקרו בבני אדם.
שני המחקרים העיקריים של Diacomit כללו 65 ילדים ובני נוער בגילאי שלוש עד 18. המחקרים השוו את היעילות של Diacomit בכמוסות או בשקיות, לזה של פלסבו (טיפול דמה) בחולים אלו כתוספת לטיפולים קיימים של clobazam ו- valproate. המדד העיקרי ליעילות היה מספר החולים "ריאקטיביים" לטיפול. מטופל הוגדר "תגובתי" אם מספר ההתקפים בחודש השני לטיפול ירד לפחות ב- 50% בהשוואה לזה של החודש שקדם לתחילת הטיפול.

איזו תועלת הראתה דיאקומיט במהלך המחקרים?

מספר החולים שהגיבו לדיאקומיט היה גבוה מזה של מטופלים שטופלו בפלסבו. במחקר הראשון, 71% מהחולים הנוטלים דיאקומיט היו מגיבים לטיפול (15 מתוך 21), לעומת 5% בקבוצת הפלצבו (1 מתוך 20). תוצאות דומות נראו גם במחקר השני עם 67% מהחולים שהגיבו לדיאקומיט (8 מתוך 12), לעומת 9% בקבוצת הפלסבו (1 מתוך 9). עם זאת, לא ברור אם השפעה זו נובעת מדיאקומיט או מהרמות המוגברות של התרופות האנטי -אפילפטיות האחרות.

מהו הסיכון הכרוך בדיאקומיט?

תופעות הלוואי השכיחות ביותר שנראו עם Diacomit (יותר מ -1 מתוך 10 חולים) הן אנורקסיה (חוסר תיאבון), ירידה במשקל, נדודי שינה, ישנוניות, אטקסיה (חוסר יכולת לתאם תנועות שרירים), היפוטוניה (חולשת שרירים) ו דיסטוניה (שרירים) . לרשימה המלאה של תופעות הלוואי המדווחות על Diacomit, עיינו בעלון.
אסור להשתמש ב- Diacomit לאנשים רגישים (אלרגיים) לתערובת או לאחד המרכיבים האחרים. אסור להשתמש בו גם בחולים הסובלים מפסיכוזה (מצב נפשי חמור הכרוך בתחושה של מציאות משתנה) ועם פרקים הזויים (מצב נפשי המאופיין בבלבול, התרגשות, אי שקט והזיות). יש לנקוט משנה זהירות כאשר Diacomit ניתנת במקביל לתרופות אחרות. לקבלת הרשימה המלאה של תרופות אלה, עיינו בעלון.

מדוע אושרה דיאקומיט?

הוועדה לתרופות לשימוש אנושי (CHMP) הגיעה למסקנה כי הוכח כי Diacomit יעיל בטיפול ב- EMSI, למרות שמספר המחקרים קטן ומשךם קצר מזה שצפוי הוועדה. הוועדה החליטה כי ה- Diacomit היתרונות גדולים מהסיכונים שלה לשימוש בשילוב עם clobazam ו- valproate בטיפול נלווה בהתקפים טוניים-קלוניים כלליים עקשן בחולים עם אפילפסיה מיוקלונית חמורה בילדות, EMSI (או תסמונת Dravet) שבה התקפים אינם נשלטים כראוי באמצעות clobazam ו- valproate ועל כן המליצה הוועדה כי תינתן לאישור שיווק לדיאקומיט.
דיאקומיט קיבלה "אישור מותנה". המשמעות היא שמחכים לנתונים נוספים על התרופה. מדי שנה, סוכנות התרופות האירופית (EMEA) תבדוק כל מידע חדש שהופך לזמין ובמידת הצורך תעדכן תקציר זה.

איזה מידע עדיין מחכה לדיאקומיט?

החברה שמייצרת את Diacomit תערוך מחקר המשווה בין Diacomit לבין clobazam, כטיפול תוסף בטיפול מתמשך בחולים שהתסמינים שלהם אינם נשלטים כראוי עם clobazam ו- valproate.

אילו אמצעים ננקטים כדי להבטיח שימוש בטוח ב- Diacomit?

החברה המייצרת את Diacomit תעקוב אחר ההשפעות של התרופה על הקיבה והמעיים ועל קצב הגדילה, במיוחד אם נלקחת במקביל ל- valproate. היא תבחן גם את ההשפעות של נטילת Diacomit יחד עם תרופות אחרות. הסיכון לטווח ארוך בעיות המשפיעות על המוח ועל מערכת העצבים.

מידע נוסף על Diacomit:

ב -4 בינואר 2007, הנציבות האירופית העניקה לביוקודקס "אישור שיווק" לדיאקומיט, תקף ברחבי האיחוד האירופי.
לסיכום חוות הדעת של הוועדה לתרופות יתומות ביחס לדיאקומיט לחצו כאן.
לגרסה המלאה של EPAR של Diacomit לחץ כאן.

עדכון אחרון של סיכום זה: 12-2008.

המידע על Diacomit - stiripentolo שפורסם בדף זה עשוי להיות מיושן או לא שלם. לקבלת שימוש נכון במידע זה, עיין בדף כתב ויתור ומידע שימושי.